מחקרים 07.02.2017

האם התערבות מוקדמת בעזרת טיפול ב-Tafamidis עדיפה במחלת Transthyretin hereditary amyloid polyneuropathy?

מחקר מצא כי התרופה Tafamidis יעילה ובטוחה למניעת התקדמות נוירופתיה בשלביה הראשונים של מחלת Transthyretin hereditary amyloid polyneuropathy

מחלת Transthyretin hereditary amyloid polyneuropathy, הידועה גם בשמה הקודם - transthyretin familial amyloid polyneuropathyי(ATTR-FAP) הינה מחלה נדירה, תורשתית וממיתה. Tafamidis הינה תרופה בעלת ספציפיות גבוהה שאינה מקבוצת ה-NSAID, המייצבת את החלבון Transthyretin וניתנת בצורה אוראלית.

במחקר קליני, אקראי, כפול סמיות שנמשך שנה וחצי, ובמחקר המשך שנמשך שנה נוספת, נמצא כי Tafamidis הראתה יעילות ובטיחות בהאטת התקדמות הנוירופתיה בשלבים המוקדמים של מחלת ATTRV30M-FAP.

ניתוח תת-קבוצות של תוצאות המחקר הראה, כי יעילות גבוהה של התרופה נצפתה בעיקר בקבוצה של חולים עם נוירופתיה קלה (Neuropathy Impairment Score for Lower Limbsי[NIS-LL]י≤ 10) בתחילת הטיפול.

המחקר מצא, כי טיפול מוקדם ב-Tafamidis עד לפרק זמן של 5.5 שנים (מנה אחת או יותר של Tafamidis meglumine במינון של 20 מ"ג ליום במהלך המחקר או לאחר שינוי מטיפול אינבו לטיפול התרופתי במחקר ההמשך) גרם להאטה משמעותית בהתקדמות התסמינים הנוירולוגיים של המחלה ולשימור ארוך טווח של המצב התזונתי בקבוצה זו. השינוי הממוצע (95% CI)  מ- NIS-יLL ומ-mBMI הבסיס שנצפה היה 5.3 נקודות (1.6, 9.1) ו-7.8- (-44.3, 28.8) kg/m^2, בהתאמה, לאחר 5.5 שנות טיפול. לא נצפו תופעות לוואי או אירועי בטיחות חדשים כתוצאה מהטיפול בתרופה.

מחקר זה היה המחקר הפרוספקטיבי הארוך ביותר שבוצע עד היום להערכת היעילות והבטיחות של Tafamidis. תוצאות המחקר מאשרות את פרופיל הבטיחות הגבוה של Tafmidis ותומכות ביתרונות של תחילת טיפול מוקדם בתרופה זו לחולים אלה.

מקור:

Waddington, C.M. et al.  (2016) Amyloid.  EPUB

נושאים קשורים:  מחקרים,  Tafamidis,  Transthyretin hereditary amyloid polyneuropathy,  transthyretin familial amyloid polyneuropathy