טרשת גבשושית 19.04.2021

קנאבידיול כנגד התקפים עמידים לטיפול תרופתי בטרשת גבשושית

החוקרים העריכו את היעילות והבטיחות של מתן קנאבידיול לעומת אינבו כנגד התקפים הקשורים בטרשת גבשושית

קנאבידיול. אילוסטרציה

יעילותו של קנאבידיול הודגמה עבור התקפים הקשורים בתסמונות לנוקס-גסטו (Lennox-Gastaut) ודרווה (Dravet) אך טרם הוכחה עבור מצבים המערבים בעיקר התקפים מוקדיים, כגון טרשת גבשושית (tuberous sclerosis complex- TSC).

במחקר שתוצאותיו פורסמו בכתב העת JAMA Neurology, חוקרים העריכו את היעילות והבטיחות של מתן קנאבידיול במינונים של  25 ו-50 מ"ג/ק"ג/ליום לעומת אינבו, כנגד התקפים הקשורים ב-TSC. למחקר שהוגדר ככפול סמיות, מבוקר אינבו ואקראי נרשמו המשתתפים בין השנים 2016-2018, כאשר תקופת המעקב נמשכה עד 2019.

המחקר התנהל ב-46 אתרים באוסטרליה, פולין, ספרד, הולנד, בריטניה ובארצות הברית. קריטריוני הכללה למחקר כללו גיל בין 1-65 שנים, אבחנה קלינית של TSC, אפילפסיה עמידה לטיפול ולפחות שמונה התקפים הקשורים ב-TSC במהלך תקופה של ארבעה שבועות בתחילת המחקר, עם לפחות התקף אחד שהתרחש במהלך שלושה מתוך ארבעה השבועות בחולים אשר נטלו באותה העת לפחות תרופה אחת נגד אפילפסיה.

במחקר הוכללו בסופו של דבר 224 מטופלים (גיל חציוני 11.4 שנים, 93 נשים [41.5%]) אשר חולקו לשלוש קבוצות טיפול למשך 16 שבועות; האחת מנתה 75 מטופלים וטופלה עם 25 מ"ג/ק"ג/ליום של קנאבידיול פומי (CBD25), השנייה מנתה 73 מטופלים וטופלה עם 50 מ"ג/ק"ג/ליום של קנאבידיול פומי (CBD50) והשלישית מנתה 76 מטופלים וטופלה עם אינבו. 201 מטופלים סה"כ השלימו את הטיפול.

התוצא העיקרי שנמדד היה השינוי ממצב הבסיס בכמות ההתקפים הקשורים ב-TSC במהלך תקופת הטיפול.

החוקרים מצאו כי שיעור הירידה בכמות ההתקפים הקשורים ב-TSC עמד על 48.6% (רווח בר סמך 95% 40.4%-55.8%) בקבוצת ה-CBD25,י47.5% (רווח בר סמך 95% 39%-54.8%) בקבוצת ה-CBD50 ו-26.5% (רווח בר סמך 95% 14.9%-36.5%) בקבוצת הטיפול עם אינבו. שיעור הירידה לעומת הטיפול עם אינבו עמד על 30.1% (רווח בר סמך 95% 13.9%-43.3%; p<0.001) עבור קבוצת ה-CBD25 ו-28.5% (רווח בר סמך 95% 11.9%-42% (nominal p=0.002; עבור קבוצת ה-CBD50).

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר שנמצאו היו שלשולים (אינבו 25%, CBD25 31%,יCBD50י56%) וישנוניות (אינבו 9%, CBD25 13%, CBD50 26%), והתרחשו יותר עם הטיפול בקנאבידיול מאשר עם אינבו. 8 מטופלים מקבוצת ה-CBD25,י10 מקבוצת ה-CBD50 ו-2 בקבוצת האינבו הפסיקו את הטיפול עקב תופעות לוואי. בקרב 28 מטופלים שנטלו קנאבידיול (18.9%) נמצאו רמות מוגברות של טרנסאמינאז לעומת קבוצת הטיפול עם אינבו שם לא נצפתה עליה כלל.

החוקרים סיכמו כי הטיפול עם קנאבידיול הפחית באופן מובהק את כמות ההתקפים הקשורים ב-TSC בהשוואה לטיפול עם אינבו. מינון של 25 מ"ג/ק"ג/ליום הדגים פרופיל בטיחותי מועדף על פני מינון של 50 מ"ג/ק"ג/ליום.

מקור:

Thiele EA, Bebin EM, Bhathal H, et al. JAMA Neurol. 2021;78(3):285–292. doi:10.1001/jamaneurol.2020.4607

נושאים קשורים:  קנאבידיול,  אינבו,  טרשת גבשושית,  מחקרים
תגובות